Notizie dal mondo PKU – Maggio 2025

03 Maggio 2025

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha raccomandato l’approvazione all’immissione in commercio per il farmaco sepiapterina, indicato per il trattamento della fenilchetonuria (PKU) in pazienti pediatrici e adulti. L’approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase 3 APHENITY, che ha dimostrato l’efficacia e la durabilità del trattamento, oltre alla capacità dei pazienti di liberalizzare la dieta. 
Prima di essere disponibile in Italia il farmaco dovrà superare l’approvazione finale e il processo di negoziazione del prezzo e rimborso in Italia da parte di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco).